Cerezyme 400 j. prašak za koncentrat za rastvor za infuziju – imigluceraza za Gošeovu bolest tipa 1 i 3

Cerezyme sadrži imiglucerazu – veštački (rekombinantni) oblik enzima kisele beta-glukozidaze, koji nedostaje ili nije dovoljno aktivan kod osoba sa Gošeovom bolešću. Kod ove retke nasledne metaboličke bolesti u organizmu se nakuplja glukozilceramid, supstanca sačinjena od šećera i masti.

Lek je namenjen dugotrajnoj enzimskoj supstitucionoj terapiji i daje se kao intravenska infuzija, pod nadzorom lekara sa iskustvom u lečenju Gošeove bolesti. U Srbiji je registrovan kao prašak za koncentrat za rastvor za infuziju od 400 jedinica (proizvođač Genzyme Ireland Limited, nosilac dozvole Amicus SRB d.o.o.).

Za šta se koristi Cerezyme i kako se primenjuje?

Osnovni podaci o leku

Za šta se koristi Cerezyme?

Cerezyme je indikovan za dugotrajnu enzimsku supstitucionu terapiju kod pacijenata sa potvrđenom dijagnozom ne-neuropatske (tip 1) ili hronične neuropatske (tip 3) Gošeove bolesti, koji imaju klinički značajne ne-neurološke manifestacije bolesti:

• anemiju (posle isključivanja drugih uzroka, npr. nedostatka gvožđa);
• trombocitopeniju (mali broj trombocita, sklonost krvarenju);
• oboljenje kostiju (posle isključivanja drugih uzroka, npr. nedostatka vitamina D);
• uvećanje jetre ili slezine.

Uputstvo se odnosi na sve uzraste – decu, adolescente, odrasle i starije pacijente. Dejstvo leka na neurološke simptome Gošeove bolesti nije utvrđeno.

Kako se primenjuje i dozira?

• Doza se određuje individualno, prema težini simptoma i drugim faktorima. Preporučeno doziranje prema uputstvu je 60 jedinica/kg telesne mase jednom svake dve nedelje.
• Prema SmPC, i manje doze (npr. 15 j./kg svake druge nedelje) poboljšavaju krvnu sliku i veličinu organa, ali ne i promene na kostima; lekar može dozu smanjiti ili povećati.
• Lek se priprema mešanjem praška sa sterilnom vodom, zatim razblažuje u 0,9% rastvoru natrijum-hlorida i daje kao infuzija u venu.
• Brzina infuzije: pri prvim infuzijama najviše 0,5 j./kg/min, kasnije najviše 1,0 j./kg/min – povećanje brzine samo pod nadzorom zdravstvenog radnika.
• Odgovor na terapiju lekar prati na svakih 6 do 12 meseci.
• Lek se ne sme mešati sa drugim lekovima u istoj infuziji.

Navedeno je opšte doziranje iz uputstva i SmPC – dozu i ritam infuzija za vas određuje lekar.

Posebne grupe pacijenata

• Deca i adolescenti: prilagođavanje doze nije potrebno; uputstvo važi za sve uzraste.
• Stariji pacijenti: uputstvo važi i za starije pacijente.
• Hronična neuropatska Gošeova bolest: nema podataka o dejstvu na simptome centralnog nervnog sistema, pa se ne može preporučiti poseban režim doziranja za te simptome.
• Dijeta sa ograničenim unosom natrijuma: jedna bočica sadrži 41 mg natrijuma (2% preporučenog maksimalnog dnevnog unosa), a lek se daje u rastvoru natrijum-hlorida.

Kontraindikacije – kada se lek ne sme koristiti

• alergija (preosetljivost) na imiglucerazu ili bilo koju pomoćnu supstancu leka

Mere opreza i upozorenja

• Alergijske reakcije mogu se javiti tokom ili ubrzo posle infuzije – lekar može proveriti da li imate alergiju na imiglucerazu. Prema SmPC, oko 15% pacijenata tokom prve godine razvije IgG antitela na lek, a kod njih je rizik od reakcija preosetljivosti veći.
• Kod pacijenata koji su ranije imali antitela ili preosetljivost na alglucerazu (Ceredase), lek se primenjuje uz oprez.
• Nedostatak daha prijavite lekaru – plućna hipertenzija je poznata komplikacija Gošeove bolesti, bez obzira na terapiju.
• Lek sadrži 41 mg natrijuma po bočici.

Interakcije sa drugim lekovima, hranom i pićem

• Nisu sprovedena ispitivanja interakcija (SmPC).
• Lek se ne sme davati pomešan sa drugim lekovima u istoj infuziji.
• Obavestite lekara o svim lekovima koje uzimate.

Trudnoća i dojenje

Posavetujte se sa lekarom ako ste trudni, dojite ili planirate trudnoću; uputstvo preporučuje oprez. Prema SmPC, ograničeno iskustvo (oko 150 trudnoća) pokazuje da je lek koristan u kontroli Gošeove bolesti tokom trudnoće; kod žena koje već primaju lek treba razmotriti nastavak terapije, uz pažljivo praćenje i individualno doziranje. Nije poznato da li se lek izlučuje u majčino mleko, ali je verovatno da se enzim razgrađuje u digestivnom traktu deteta.

Vožnja i upravljanje mašinama

Prema SmPC, Cerezyme nema ili ima zanemarljiv uticaj na sposobnost upravljanja vozilima i rukovanja mašinama.

Moguća neželjena dejstva

• Često: nedostatak daha, kašalj, koprivnjača (otok kože ili sluzokože usta i grla), svrab, kožni osip.
• Povremeno: vrtoglavica, glavobolja, peckanje i trnjenje ili utrnulost kože, ubrzan rad srca, plavičasta boja kože, naleti crvenila, pad krvnog pritiska, povraćanje, mučnina, grčevi u trbuhu, proliv, bol u zglobovima, nelagodnost, pečenje, otok ili sterilno gnojno zapaljenje na mestu infuzije, nelagodnost u grudima, povišena temperatura, ukočenost, umor, bol u leđima.
• Retko: anafilaktoidna reakcija.
• Većina reakcija javlja se tokom infuzije ili ubrzo posle nje; lekar može dati antihistaminike i/ili kortikosteroide da bi sprečio alergijsku reakciju.

Sumnju na neželjena dejstva prijavite lekaru, farmaceutu, medicinskoj sestri ili ALIMS-u.

Predoziranje, propuštena doza i prekid terapije

• Predoziranje: nisu zabeleženi slučajevi; prema SmPC primenjivane su doze do 240 j./kg svake druge nedelje.
• Propuštena infuzija: obratite se lekaru.
• Prekid terapije: o promeni ili prekidu terapije odlučuje lekar koji vodi lečenje.

Povezane informacije

Zvanični tekst uputstva i sažetka karakteristika leka dostupan je na sajtu ALIMS (linkovi u odeljku Izvori). Za pitanja o terapiji i kućnoj infuziji obratite se centru u kome se lečite.

Sastav, pakovanje i proizvođač

• Aktivna supstanca: imigluceraza, 400 jedinica po bočici (40 j./mL posle rekonstitucije); proizvodi se tehnologijom rekombinantne DNK.
• Pomoćne supstance: manitol; natrijum-citrat; limunska kiselina, monohidrat; polisorbat 80.
• Pakovanje: bočica od 20 mL od borosilikatnog stakla tipa I sa silikonizovanim butilnim čepom i flip-off poklopcem; bočica sadrži višak od 0,6 mL radi tačnog doziranja; 1 bočica u kutiji.
• Nosilac dozvole: AMICUS SRB D.O.O., Milorada Jovanovića 9, Beograd. Proizvođač: Genzyme Ireland Limited, Irska.

Čuvanje leka

• Neotvorene bočice čuvati u frižideru (2–8 °C).
• Rekonstituisani rastvor se ne čuva – odmah se razblažuje; razblaženi rastvor može se čuvati do 24 sata na 2–8 °C, zaštićen od svetlosti.
• Rok upotrebe neotvorene bočice: 3 godine.
• Čuvati van vidokruga i domašaja dece.

Često postavljana pitanja

Koliko često se prima Cerezyme?

Uobičajeno jednom svake dve nedelje, kao infuzija u venu. Doza (preporučeno 60 j./kg) i učestalost se određuju individualno.

Mogu li infuzije da primam kod kuće?

Da, ako lekar proceni da ispunjavate uslove – obično kada su prethodne infuzije tokom nekoliko meseci dobro podnete, i posle obuke u bolnici.

Da li Cerezyme leči neurološke simptome Gošeove bolesti?

Ne – dejstvo leka na neurološke simptome nije utvrđeno. Lek je namenjen ne-neurološkim manifestacijama: anemiji, trombocitopeniji, bolesti kostiju i uvećanju jetre i slezine.

Šta ako propustim infuziju?

Obratite se lekaru koji vodi lečenje radi dogovora o sledećoj infuziji.

Izvori

• ALIMS – Sažetak karakteristika leka Cerezyme®, 400 j., prašak za koncentrat za rastvor za infuziju
• ALIMS – Uputstvo za lek Cerezyme®, 400 j., prašak za koncentrat za rastvor za infuziju (januar 2023)

Datum provere izvora: 24.10.2026.