Fabrazyme 35 mg – Agalsidase beta zur Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry

Fabrazyme enthält Agalsidase beta, ein Enzym zur Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry – einer Erbkrankheit, bei der das Enzym α-Galactosidase fehlt oder vermindert aktiv ist. Dadurch wird die Fettsubstanz Globotriaosylceramid (GL-3) nicht aus den Zellen entfernt und lagert sich in den Wänden der Blutgefäße der Organe ab.

Laut Gebrauchsinformation ist Fabrazyme zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose Morbus Fabry bestimmt – Erwachsene, Kinder ab 8 Jahren, Jugendliche und Ältere. Es wird als intravenöse Infusion gegeben, ausschließlich unter Aufsicht eines in der Behandlung dieser Krankheit erfahrenen Facharztes.

Wofür wird Fabrazyme angewendet und wie wird es verabreicht?

Grunddaten zum Arzneimittel

Wofür wird Fabrazyme angewendet?

Langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose Morbus Fabry – bei Erwachsenen, Kindern ab 8 Jahren, Jugendlichen und älteren Menschen.

Wie wird es verabreicht und dosiert?

• Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion (Tropfinfusion) gegeben; das Pulver wird vor der Anwendung mit Wasser für Injektionszwecke rekonstituiert und mit 0,9%iger Natriumchloridlösung verdünnt – die Zubereitung erfolgt durch medizinisches Fachpersonal.
• Erwachsene: 1 mg/kg Körpergewicht alle 2 Wochen.
• Kinder von 8 bis 16 Jahren: 1 mg/kg Körpergewicht alle 2 Wochen.
• Bei Nierenerkrankungen ist keine Dosisanpassung erforderlich.
• Die anfängliche Infusionsgeschwindigkeit darf 0,25 mg/min (15 mg/Stunde) nicht überschreiten; später kann sie bei guter Verträglichkeit schrittweise erhöht werden (bei unter 30 kg bleibt sie bei höchstens 0,25 mg/min).
• Der Arzt kann eine Heimbehandlung erlauben, wenn bestimmte Kriterien erfüllt sind.

Besondere Patientengruppen

• Kinder 0–4 Jahre: keine klinischen Studien.
• Kinder 5–7 Jahre: Nutzen und Risiken sind nicht belegt, daher kann keine Dosis empfohlen werden.
• Nierenerkrankung: die Dosis wird nicht verändert.

Gegenanzeigen – wann das Arzneimittel nicht angewendet werden darf

Fabrazyme darf nicht angewendet werden, wenn Sie allergisch (überempfindlich) gegen Agalsidase beta oder einen der sonstigen Bestandteile sind.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Während der Behandlung können infusionsbedingte Reaktionen auftreten – Nebenwirkungen während der Infusion oder bis zum Ende des Infusionstages. Informieren Sie in diesem Fall sofort Ihren Arzt; möglicherweise ist ein zusätzliches Arzneimittel zur Vorbeugung nötig. Das Arzneimittel enthält weniger als 1 mmol (23 mg) Natrium pro Durchstechflasche.

Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln, Nahrungsmitteln und Getränken

Informieren Sie Ihren Arzt über alle Arzneimittel, insbesondere über Arzneimittel mit Chloroquin, Amiodaron, Benoquin oder Gentamicin – es besteht ein theoretisches Risiko, dass sie die Aktivität von Agalsidase beta vermindern.

Schwangerschaft und Stillzeit

Die Erfahrungen in der Schwangerschaft sind begrenzt; vorsorglich sollte die Anwendung in der Schwangerschaft vermieden werden. Fabrazyme geht in die Muttermilch über – besprechen Sie mit Ihrem Arzt den Nutzen des Stillens gegenüber der Fortsetzung der Behandlung. Studien zur Fruchtbarkeit wurden nicht durchgeführt.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Fahren Sie nicht Auto und bedienen Sie keine Maschinen, wenn Sie sich während oder kurz nach der Anwendung schwach, schläfrig oder schwindelig fühlen – sprechen Sie zuerst mit Ihrem Arzt.

Mögliche Nebenwirkungen

Nebenwirkungen treten meist während oder kurz nach der Infusion auf. Bei einigen Patienten wurden schwere, lebensbedrohliche allergische (anaphylaktoide) Reaktionen berichtet.

• Sehr häufig: Schüttelfrost, Fieber, Kältegefühl, Übelkeit, Erbrechen, Kopfschmerzen, Kribbeln und Missempfindungen.
• Häufig: Brustschmerzen, Atemnot, schneller oder langsamer Herzschlag, Herzklopfen, Hautrötung und Hitzegefühl, Juckreiz, Ausschlag, Nesselsucht, Schwellung von Gesicht oder Rachen, Engegefühl im Hals, Schwindel, Schläfrigkeit, Müdigkeit, Bauch-, Muskel-, Gelenk- und Rückenschmerzen, verstopfte Nase, Husten, pfeifende Atmung, hoher oder niedriger Blutdruck, Ohnmacht, Ohrensausen u. a.
• Gelegentlich: Bronchospasmus, Schluckbeschwerden, Reaktionen und Schmerzen an der Infusionsstelle, grippeähnliche Erkrankung, Hautverfärbung, kalte Extremitäten u. a.
• Häufigkeit nicht bekannt: niedrigere Sauerstoffwerte im Blut, schwere Entzündung der Blutgefäße.

Der Arzt kann die Infusion verlangsamen oder zusätzliche Arzneimittel zur Vorbeugung geben. Bei Patienten mit langfristig verringerter Dosis wurden manche Symptome des Morbus Fabry häufiger berichtet.

Überdosierung, vergessene Dosis und Abbruch der Behandlung

• Überdosierung: Dosen bis 3 mg/kg Körpergewicht haben sich als sicher erwiesen.
• Versäumte Infusion: informieren Sie Ihren Arzt.
• Abbruch der Behandlung: über Dosisänderungen oder einen Abbruch entscheidet der Facharzt.

Weiterführende Informationen

Amtliche Informationen zum Arzneimittel finden Sie in der Gebrauchsinformation und der Fachinformation auf der Website der ALIMS (Links im Abschnitt „Quellen“).

Zusammensetzung, Packung und Hersteller

• Wirkstoff: Agalsidase beta – 35 mg pro Durchstechflasche.
• Sonstige Bestandteile: Mannitol; Natriumdihydrogenphosphat-Monohydrat; Dinatriumhydrogenphosphat-Heptahydrat; Stickstoff.
• Aussehen: weißes bis fast weißes Pulver; nach Rekonstitution klare, farblose Flüssigkeit, die weiter verdünnt werden muss.
• Packung: klare Glasdurchstechflasche (Typ I) zu 20 ml mit silikonisiertem Butylstopfen und Aluminiumkappe; Faltschachtel mit 1 Durchstechflasche.
• Zulassungsinhaber: Amicus SRB d.o.o., Milorada Jovanovića 9, Belgrad.

Aufbewahrung

• Ungeöffnete Durchstechflaschen im Kühlschrank lagern (2 °C bis 8 °C).
• Die rekonstituierte Lösung darf nicht aufbewahrt werden – sie wird sofort verdünnt; die verdünnte Lösung kann bis zu 24 Stunden bei 2 °C bis 8 °C aufbewahrt werden.
• Haltbarkeit der ungeöffneten Durchstechflasche 3 Jahre. Für Kinder unzugänglich aufbewahren.

Häufig gestellte Fragen

Wie oft wird Fabrazyme gegeben?

Die empfohlene Dosis für Erwachsene und Kinder von 8 bis 16 Jahren beträgt 1 mg/kg Körpergewicht alle 2 Wochen als intravenöse Infusion.

Was sind infusionsbedingte Reaktionen?

Nebenwirkungen während der Infusion oder bis zum Ende des Tages – am häufigsten Schüttelfrost, Fieber, Kältegefühl, Übelkeit, Erbrechen und Kopfschmerzen. Der Arzt kann die Infusion verlangsamen oder ein vorbeugendes Arzneimittel geben.

Kann Fabrazyme zu Hause gegeben werden?

Laut Gebrauchsinformation kann der Arzt eine Heimbehandlung empfehlen, wenn Sie bestimmte Kriterien erfüllen; der Abgabestatus erlaubt ausnahmsweise die Abgabe auf Rezept zur Fortsetzung der Therapie zu Hause.

Muss die Dosis bei Nierenerkrankungen angepasst werden?

Nein. Laut Gebrauchsinformation ist bei Patienten mit Nierenerkrankungen keine Dosisanpassung erforderlich.

Quellen

• ALIMS – Fachinformation Fabrazyme® 35 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (SmPC, serbisch)
• ALIMS – Gebrauchsinformation Fabrazyme® 35 mg (PIL, serbisch)

Datum der Quellenprüfung: 25.10.2026.